????? ?2021年是“十四五”開局之年。在2021年，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）認(rèn)真貫徹落實黨中央、國務(wù)院關(guān)于藥品審評審批制度改革部署，改革不止、步履不停，藥審改革提質(zhì)增效，審評審批碩果累累，與醫(yī)藥創(chuàng)新同頻共振。
新藥好藥加快上市
? ? ? ?2021年，我國創(chuàng)新藥注冊的受理量、審結(jié)量創(chuàng)近五年新高，全年審評通過47個創(chuàng)新藥，再創(chuàng)新高。其中，45個創(chuàng)新藥獲批上市，與2020年的20個相比實現(xiàn)了新跨越。
? ? ? ?藥審中心總結(jié)應(yīng)急審評成功經(jīng)驗，起草《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市申請審評工作程序（試行）》，為創(chuàng)新藥提供“早期介入”等服務(wù)；通過對外幫助申請人提高申報資料質(zhì)量，少走彎路，對內(nèi)強化審評任務(wù)管理督導(dǎo)力度，確保創(chuàng)新成果更快惠及患者。
? ? ? ?2021年，在獲批上市的創(chuàng)新藥中，有5個同類首創(chuàng)新藥（First in Class），為歷年最多；細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)“零”的突破，兩款CAR-T藥物（阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液）先后獲批；12個中藥新藥（含9個創(chuàng)新藥）獲批上市，清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆?！叭健笨挂叱晒D(zhuǎn)化完成，中藥審評審批機制改革初顯成效。
優(yōu)先審評效率提高
? ? ? ?藥審中心聚焦藥品臨床價值和臨床急需，將新藥好藥納入優(yōu)先審評程序，在保證藥品安全有效的基礎(chǔ)上進一步壓縮審評用時。2021年，共有115件注冊申請（69個品種）納入優(yōu)先審評審批程序，優(yōu)先審評按時限完成率高達95.15%，再創(chuàng)歷史新高。
? ? ? ?藥審中心將優(yōu)先審評資源逐年向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜。2021年納入優(yōu)先審評審批程序的115件注冊申請中，含符合附條件批準(zhǔn)的藥品41件，符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格34件，納入突破性治療藥物程序的藥品11件。
臨床急需境外新藥惠及患者
? ? ? ?在激勵政策影響下，臨床急需境外新藥上市速度持續(xù)加快，中國患者同步享受全球藥品創(chuàng)新研發(fā)成果。截至2021年底，臨床急需境外新藥81個品種中，已有54個品種提出注冊申請，其中51個品種獲批上市，按審評時限審結(jié)率為100%。
? ? ? ?在51個獲批上市的臨床急需境外新藥中有多個罕見病藥物。例如，2021年獲批上市的布羅索尤單抗注射液適用于治療成人和1歲以上兒童患者的X連鎖低磷血癥（XLH）；醋酸艾替班特注射液適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫急性發(fā)作；注射用艾諾凝血素α適用于成人和兒童B型血友?。ㄏ忍煨訧X因子缺乏）患者……多種罕見疾病患者有了新的治療選擇。
一致性評價扎實推進
? ? ? ?2021年，藥審中心新增藥品規(guī)格補充申請直接申報仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價路徑，提高申報效率。穩(wěn)步推進參比制劑遴選工作，確保按時限完成。加強信息公開，在中心網(wǎng)站及時發(fā)布一致性評價注冊申請的最新要求和共性問題，更好地服務(wù)和指導(dǎo)申請人開展一致性評價工作。
? ? ? ?自2017年開展一致性評價工作以來，截至2022年3月，藥審中心共發(fā)布參比制劑目錄52批，涉及5114個品規(guī)（2027個品種），其中包括注射劑參比制劑1297個品規(guī)（493個品種），累計通過和視同通過一致性評價品種754個，進一步滿足了人民群眾對高質(zhì)量仿制藥的迫切需求。
藥品注冊申報實現(xiàn)電子化
? ? ? ?在藥品注冊領(lǐng)域，電子通用技術(shù)文檔（eCTD）的應(yīng)用，比起傳統(tǒng)的紙質(zhì)資料提交，具有更高效、更便捷、更環(huán)保等特點。2021年，eCTD工作取得突破性進展。
? ? ? ?一是起草并由國家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于實施藥品電子通用技術(shù)文檔申報的公告》，藥品注冊申報從紙質(zhì)資料提交向電子化提交轉(zhuǎn)變邁出重要一步。
? ? ? ?二是完成eCTD技術(shù)規(guī)范、實施指南等指導(dǎo)原則的制定和發(fā)布，為企業(yè)電子申報資料提交提供了技術(shù)指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn)遵循。
? ? ? ?三是制定公告發(fā)布后的宣講解讀和培訓(xùn)實施計劃，設(shè)計了培訓(xùn)課程，舉辦了申報宣講會，為促進申請人開展eCTD工作提供便利。
? ? ? ?四是在藥審中心網(wǎng)站開通eCTD專欄，集中公開與eCTD相關(guān)的國內(nèi)外指導(dǎo)原則、培訓(xùn)動態(tài)、共性問題等，供申請人查閱使用。
? ? ? ?五是完成eCTD受理系統(tǒng)與國家藥監(jiān)局信息中心藥品業(yè)務(wù)應(yīng)用系統(tǒng)對接相關(guān)工作，打通了數(shù)據(jù)壁壘，實現(xiàn)申報、受理、審評、審批全流程電子化管理。
核查檢驗協(xié)調(diào)更加通暢
? ? ? ?2021年，藥審中心加強藥品注冊核查檢驗溝通協(xié)調(diào)，成效顯著。
? ? ? ?制度建設(shè)工作取得實質(zhì)性進展。發(fā)布《藥品注冊核查檢驗啟動工作程序（試行）》，基于風(fēng)險啟動注冊核查檢驗工作模式正式確立。
? ? ? ?審評與核查、檢驗定期溝通工作機制縱深推進。通過不同層級的溝通協(xié)調(diào)，就審評與核查、檢驗銜接工作中遇到的難點、堵點問題及時組織交流，高效解決了新舊法規(guī)過渡銜接、審評核查信息動態(tài)共享、發(fā)補通知書送檢等問題。
? ? ? ?研發(fā)生產(chǎn)主體合規(guī)管理信息庫建設(shè)工作持續(xù)穩(wěn)步開展。為加強風(fēng)險識別與管理，進一步規(guī)范基于風(fēng)險啟動注冊核查工作，藥審中心下大力氣推進研發(fā)生產(chǎn)主體合規(guī)管理庫信息化平臺建設(shè)項目，截至目前，已完成初期建設(shè)工作。
多項重要工作取得新進展
? ? ? ?2021年，藥審中心持續(xù)加強以技術(shù)指導(dǎo)原則為核心的審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，經(jīng)國家藥監(jiān)局審查同意發(fā)布87個指導(dǎo)原則，圓滿完成“十四五”期間新制修訂指導(dǎo)原則的階段性目標(biāo)。
? ? ? ?首次對中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀進行全面匯總分析，發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告（2020年）》，為新藥研發(fā)、資源配置和藥品審評審批提供參考，獲得業(yè)界廣泛好評。
? ? ? ?逐步完善臨床試驗期間藥物警戒及安全風(fēng)險管理工作，形成臨床試驗安全信息的三級風(fēng)險處理方式（臨床試驗風(fēng)險管理告知信、臨床試驗風(fēng)險控制通知書、暫停或終止臨床試驗通知書），持續(xù)強化對藥物臨床試驗期間安全信息報告的評估管理。
? ? ? ?落實《藥品專利糾紛早期解決機制實施辦法（試行）》要求，建設(shè)中國上市藥品專利信息登記平臺并正式運行。發(fā)布《中國上市藥品專利信息登記平臺用戶操作指南》《中國上市藥品專利信息登記填表說明》等指導(dǎo)性文件，給予申請人明晰指導(dǎo)。