????? 罕見疾病是發(fā)病率極低的一組疾病的統(tǒng)稱,由于中國擁有龐大的人口基數(shù)，罕見疾病患者的絕對患病人數(shù)并不少，對社會、經(jīng)濟、醫(yī)療等多方面均存在不容忽視的影響，是嚴重的公共健康問題之一。當前大部分罕見疾病尚缺乏有效的治療藥物，罕見疾病患者的治療需求遠未滿足。
? ? ? ?為進一步提高罕見疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發(fā)及科學的試驗設計提供建議和參考，藥品審評中心組織撰寫了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術指導原則》，形成征求意見稿。
? ? ? ?我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。
? ? ? ?您的反饋意見請發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：
? ? ? ?聯(lián)系人：趙伯媛，唐凌，張杰
? ? ? ?聯(lián)系方式：zhaoby@cde.org.cn，tangl@cde.org.cn，zhangj@ cde.org.cn
? ? ? ?感謝您的參與和大力支持。
藥品審評中心? ?
2021年10月11日